五大克星强强出击，白血病将不再是不治之症

提起白血病，大家肯定不觉得陌生。

打小看电视剧起，癌症、车祸、白血病号称最佳苦情剧三巨头，而白血病更是出场率最高的一位。

过去，由于人们对于白血病的认知并不完善，所以便根据临床症状命名了这一疾病。

临床学家发现这一类患者的临床症状主要表现为贫血、感染、出血、浅表淋巴结肿大等特点，常因为严重的感染出血而死亡，同时患者的血液中含有大量异常的白细胞，在显微镜下观察呈现白色，于是便把这种疾病称为白血病。

实际上，白血病是由于人体的造血干细胞恶性克隆引起的一种疾病。

它的主要症状有四大临床表现，即贫血、感染、出血、髓外白血病表现。

随着现代医学的发展，白血病已经不能称之为不治之症，白血病也有克星。

克星之一：化疗

最早开始，人们最先发明对付白血病的武器便是化疗。

白血病的化疗是一个长期的过程，常规化疗方案大部分有效，但化疗杀敌一千，自损八百，正常细胞也会受到影响，导致白血病患者痛不欲生。

况且，随着化疗次数增多，也会产生耐药，导致疾病复发。

克星之二：造血干细胞移植

既然体内的造血干细胞恶性克隆导致了疾病，那不如通过静脉输注造血干细胞，重建患者正常造血和免疫系统，就可以帮助患者战胜白血病，这也就是我们常听到的骨髓移植，此外还有脐带血移植、外周造血干细胞移植等。

造血干细胞移植与单纯化疗相比，虽然有明显的优势，但患者还是有可能复发。

此外，由于配型成功概率低、移植后早期极易发生各种感染，造血干细胞移植也并非一劳永逸。

克星之三：CAR-T技术

CAR-T细胞（嵌合抗原受体T细胞）治疗是目前肿瘤免疫治疗的新宠，它是将患者体内的T细胞取出，在体外进行基因改造，升级成能特异识别肿瘤细胞的T细胞，就像给T细胞装上导航，直接追踪异常的肿瘤细胞并消灭它，从而可以很好的消灭白血病。

2012年，六岁的Emily刚刚经历了急性淋巴性白血病的第两次复发，生命垂危之时，她的父亲联系到当时的CAR-T研发公司，让Emily尝试这一新的疗法。

最终，奇迹发生了！经过治疗后，她体内的的癌细胞完全消失了。

也因为有着如此生动的治疗案例，2017年，美国FDA批准第一款CAR-T疗法（商品名Kymriah）上市，用于治疗儿童和年轻成人急性淋巴细胞性白血病。

目前国内也有多家公司在不断地研发和升级CAR-T细胞疗法，发挥更好的治疗的效果，同时研究领域也从血液肿瘤向实体肿瘤进发，期待发挥更好的治疗效果。

上海细胞治疗集团致力于推进白泽计划，为更多癌症患者提供治疗

克星之四：新型免疫疗法

急性髓性白血病（AML）通常进展迅速、对化疗有很强的耐受性、容易复发，患者5年存活时间短，免疫靶向治疗虽然可应用其治疗但是疗效有限。

一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告显示，诺丁汉特伦大学的科学家们利用新型技术分析了数百名AML患者骨髓样本中的免疫结构，有望识别出对化疗没有反应但却可能得益于新型免疫疗法（名为flotetuzumab的药物）的AML患者。

这样的新研究方向，或许在未来能更好地指导白血病患者的药物治疗。

克星之五：BTK抑制剂

近日，在欧洲血液学协会（EHA）第25届年会上公布了靶向药物Calquence一线单药治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的II期单臂ACE-001试验结果以及治疗复发或难治性CLL的III期ASCEND试验结果。

研究结果显示：Calquence单药一线治疗初治CLL患者4年ORR高达97%、治疗复发或难治性CLL患者18个月生存率高达88%。

Calquence作为一种强效的BTK抑制剂，有望为CLL患者提供有效的药物选择，提高生活质量。

从目前的数据来看，白血病早已经不是必死的绝症，即使是晚期多次复发的白血病患者，在接受CAR-T细胞治疗后依旧可以获得很高的缓解率，相信随着医疗水平的日渐提高，免疫、靶向多方出动，白血病将渐渐从影视剧本中消失。

参考资料：

1.https://www.genengnews.com/news/trivalent-car-t-cells-a-triple-threat-to-leukemia-cells/

2.Calquence showed long-term efficacy and tolerability for patients with chronic lymphocytic leukaemia in two trials

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